婴儿出生时，他或她体内的每个细胞都含有 23 对染色体，即总共 46 条染色体，其中一半来自父母双方。至少，大多数时候是这样。

然而，负责确保正确染色体分布的生物机制有时会出错。这会导致一系列严重的遗传疾病，其中最常见的是唐氏综合症。在这种情况下，21 号染色体的一个额外副本是从父母一方遗传的。这种情况也称为 21 三体综合征。

除了一系列身体异常外，几乎所有唐氏综合症患者都患有阿尔茨海默病，年龄通常在 40 到 50 岁之间。没有可用的治疗方法来预防或减轻这些人发展为阿尔茨海默病的进程。

现在，研究人员已经开发出一种药物，他们希望能够成功阻止唐氏综合症患者阿尔茨海默病的发展或进展。该药物通过降低 Dyrk1a 的水平起作用，Dyrk1a 是一种称为激酶的特殊类型的酶，在唐氏综合症患者中过度表达。

这种名为 DYR533 的药物的研究是在亚利桑那大学 R. Ken Coit 药学院和 BIO5 研究所与菲尼克斯生物设计研究所合作进行的。

“产生一种完全原创的小分子药物并将其从工作台带到临床，特别是针对中枢神经系统适应症，在创新和毅力方面是一项重大成就，”共同发明人、科伊特学院教授 Christopher Hulme 说。药剂学和毒理学系和 BIO5 研究所的成员。“该小组准备在 2025 年之前完成临床前开发，届时我们期待在患有唐氏综合症和阿尔茨海默病的患者身上进行人体试验。”

Hulme 和亚利桑那州立大学研究员 Travis Dunckley 成立了一家初创公司，以推动这种新药通过额外的研究并开发供人类使用。Iluminos Therapeutics, LLC 公司已获得为期三年、价值 350 万美元的联邦小型企业技术转让拨款，用于测试该药物的最新版本，以证明它已准备好进行临床试验。