对于生物技术而言，这是一个激动人心但又令人困惑的时代。该行业在COVID-19大流行期间提供RNA疫苗以挽救无数生命，并使用CRISPR基因编辑治疗致命遗传病患者创造了令人印象深刻的早期临床结果。但该行业因安全问题、药物失败和裁员而蒙上了阴影。

为了全面了解行业的起起落落，GEN的编辑召集了一群全明星企业家、创新者和评论员，就生物技术行业各个方面的最新突破、趋势和挑战进行了为期两天的坦诚对话.

“生物技术现状”是对创新、新兴技术和临床成功的庆祝，也是对行业面临的逆风和挑战的评估。

精准基因组编辑进展

本次活动的特色是对CRISPR先驱、2020年诺贝尔化学奖获得者JenniferDoudna博士(与EmmanuelleCharpentier博士)进行了头条采访。Doudna谈到了获奖的感受、它如何改变了她的生活，以及它对科学界女性的重要性。她还讨论了她对CRISPR基因编辑第二个十年的希望，以及她认为基因组编辑在未来产生最大影响的领域——在临床、农业生物技术等领域。她坚持认为体内基因传递是治疗的重中之重，但当这种传递成为常规时，她不会被吸引。

另一对精准基因组编辑领导者——BeamTherapeutics首席执行官JohnEvans和Doudna的同事、创新基因组学研究所科学主任FyodorUrnov博士——讨论了基因组编辑技术的最新创新，包括表观基因组、碱基和初始编辑，以及描述了这些技术如何激发下一代药物、诊断、食品、燃料和其他产品的开发。

“我认为我们正处于新工具的‘寒武纪大爆炸’之中，”埃文斯说。“这种多样性很棒，”乌尔诺夫表示同意。“这对患者来说很棒，对整个领域的加速发展也很棒。基因组治疗领域越多越好。我不认为这是一场零和游戏。”

合成生物学的可持续发展目标

在过去几年中，在科学创新和融资方面都取得了令人瞩目的增长的另一个领域是合成生物学。该领域的核心是利用生物学建立更好、更可持续的生活方式。

TwistBioscience联合创始人兼首席执行官EmilyLeproust博士、EcovativeDesign联合创始人兼首席执行官EbenBayer和Visolis创始人兼首席执行官DeepakDugar博士讨论了他们的合成生物学公司如何为这一总体目标做出贡献以不同的方式。“我们涵盖培根数据存储，”Leproust宣称。“所以，这是一个非常好的频谱!”

拜耳指出，解决气候变化等可持续发展问题的热情是显而易见的。“我们看到越来越多的人想要有目的地工作，”他说。“这个领域有很多机会。”

几位专家强调了人工智能(AI)在合成生物学中的重要性。他们说，人工智能正在帮助生物技术解决几个全球性问题——传染病、老龄化、食品和能源可持续性以及气候变化。GNSHealthcare联合创始人兼首席执行官ColinHill、Exscientia创始人兼首席执行官AndrewHopkins博士和Insitro创始人兼首席执行官DaphneKoller博士讨论了生物技术公司如何利用人工智能加速研发、分析大型数据库、改进决策，降低成本。

新兴商机

对于下一代测序来说，这是忙碌而激动人心的一年。至少有3家新公司进入了过去十年由Illumina主导的美国市场。

SingularGenomics的联合创始人兼CSOEliGlezer博士和ElementBiosciences的高级副总裁ShawnLevy博士深入研究了这些新兴平台和新技术将在这个领域产生的影响，它们的优先事项是什么，以及他们计划如何为自己开辟一个利基市场。

下一代测序也是知名投资公司ARKInvest感兴趣的技术之一。ARKInvest的两位高级分析师SimonBarnett和AliUrman讨论了该公司如何开始关注颠覆性上市公司、如何与投资组合公司合作推进创新，以及如何识别感兴趣的技术。

Barnett指出，该公司也一直在寻求投资私营公司，尤其是那些拥有前途的技术和足够的商业专业知识以将其商业化的初创公司。“我们希望继续通过新型车辆进行创新……为投资者提供更早进入的机会，”巴尼特说。

“生物技术现状”还与广受欢迎的每周“生物技术俱乐部”播客的三位联合主持人进行了引人入胜的对话——LoncarInvestments首席执行官BradLoncar、PureTechHealth创始人兼首席执行官DaphneZohar和首席执行官ChrisGarabedianXontogeny。

预测市场的未来是一项棘手的任务。“我们可能需要一段时间才能回到我们所处的‘超级牛市’市场，”Garabedian说。隆卡尔同意了。“一年半前我们还处于泡沫之中，”他说。“随着大流行病和生物技术每天都成为前沿和中心，资金被不分青红皂白地投向我们的行业，这导致现有生物技术公司目前的产量失控。”

“那件作品会自行解决，”佐哈尔补充道。“能够度过这段艰难时期的，将是真正优质的公司。”

大流行的教训

疫苗科学家和传染病专家、贝勒医学院教授、医学博士和哲学博士PeterHotez分享了研究人员和公共卫生专业人员从COVID-19中吸取的经验教训。Hotez是COVID-19问题的频繁电视评论员，他评估了FDA批准的疫苗的成功，解释了他的团队如何共同开发用于发展中国家的COVID-19疫苗，并讨论了当前从猴痘到错误信息的传播。

Hotez警告说，大流行还没有结束——这是采访录制时的一个大胆预测。“我们有可能在秋季晚些时候看到另一种全新的变种出现，”他说。“[我们]正在等待另一只鞋掉下来，并试图鼓励人们最大限度地接种疫苗。这仍然是一个严重的浪潮。”

mRNA疫苗的先驱之一、麻省理工学院教授BobLanger,ScD是此次活动的另看点。他讲述了他最初是如何对mRNA和Moderna产生兴趣的，还讨论了他的其他科学兴趣(例如组织工程和药物输送)、对他的职业生涯产生重大影响的研究人员以及他对魔法的迷恋。

与此同时，在虚拟的GENEdge休息室，IVDLogix的创始人兼负责人LarryWorden发表了题为“COVID-19如何永远改变体外诊断市场”的演讲。他讨论了COVID-19如何将焦点放在临床实验室测试和IVD行业，这种关注如何影响非COVID-19测试、家庭诊断测试的趋势、新公司的迅速出现和扩张以及制造能力诊断测试平台，以及传统市场动态的预期重新出现。

从社会正义到刑事正义

镰状细胞病(SCD)是一种常见的遗传病，对非洲人和非洲人后裔的影响尤为严重。“我们可以做的任何事情……来帮助这些患者——我都同意这样做，”GlobalBloodTherapeutics(GBT)总裁兼首席执行官医学博士TedLove说。在过去的十年中，GBT一直在开发小分子药物来治疗SCD的根本原因。这一探索导致FDA在2019年批准了该公司的第一种药物voxelotor(Oxbryta)。

Love讨论了GBT药物管道、SCD社区的定价考虑因素以及正在进行的临床试验。在谈到数十年来针对SCD患者的歧视和种族主义时，他还对这一进展进行了展望，影响了从疼痛管理和药物获取到资金差异的方方面面。

去年10月，辉瑞公司最近完成了一项价值54亿美元的交易，收购了GBT。“虽然我们专注于利用伟大的科学来制造非常强大的药物来治疗SCD，但我们非常重视我们的社会正义使命，”Love坚持说。“现在我们很高兴辉瑞公司将接过重任，并有望加速我们的使命。”

Othram的创始人兼首席执行官DavidMittelman博士想到了另一种形式的正义。“世界上有很多行善的方法，”他说。“Othram不是将DNA测试和高级基因组学用于生物医学，而是将其用于这个非常有趣的法医学领域。”

Othram的破案技术——基于下一代测序、信息学和家谱学的进步——在帮助警察部门解决一系列备受瞩目的悬案方面发挥了关键作用，其中一些案件可以追溯到几十年前。Mittelman帮助GEN出版商MaryAnnLiebert在2021年推出了《法医基因组学》杂志，她分享了Othram解决悬案的关键工作的最新亮点，其中许多案件已成为全国头条新闻。